La Nuova Sardegna

Cagliari Nell’ospedale Brotzu  svolta nella cura della fibrosi cistica pediatrica: cinque piccoli pazienti trattati con farmaci innovativi che lasciano ben sperare. Di età compresa  tra i 2 e i 3 anni, sono stati tra i primi in Italia ad accedere, da novembre 2025, alla terapia combinata con Ivacaftor/Tezacaftor/Elezacaftor + Ivacaftor, farmaci innovativi che agiscono direttamente sulla causa della malattia e non soltanto sui sintomi. La svolta è stata resa possibile dalla recente autorizzazione dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco), in vigore dal 7 agosto 2025, che estende l’utilizzo dei modulatori della proteina CFTR anche ai bambini dai 2 anni in su, portatori di specifiche mutazioni genetiche.

Questa possibilità rappresenta un cambiamento epocale: intervenire così precocemente significa agire quando l’apparato respiratorio è ancora integro, prevenendo le infezioni ricorrenti e l’infiammazione cronica che nel tempo compromettono la funzione polmonare. «Iniziare questa terapia a due anni vuol dire cambiare completamente la storia naturale della fibrosi cistica e riscrivere il futuro di questi bambini», sottolineano i medici Giuseppe Masnata, direttore della struttura di Pediatria dell’ARNAS Brotzu, e Daniela Manunza, responsabile del Centro regionale per la fibrosi cistica. Ad oggi, i piccoli pazienti  in trattamento stanno bene: «Rispondono positivamente alla terapia e non hanno manifestato alcun effetto avverso, confermando il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco in questa fascia di età», dicono i medici, «la terapia con modulatori Cftr  può essere considerata una rivoluzione terapeutica: agisce correggendo il difetto di base della proteina alterata dalla mutazione genetica, ripristinando il regolare passaggio di cloro e acqua attraverso la membrana cellulare.  In questo modo le secrezioni diventano più fluide, le infezioni meno frequenti e le complicanze respiratorie si riducono drasticamente».  

Soddisfatto il direttore generale dell’Arnas Brotzu, Maurizio Marcias:

«Oggi il nostro presidio ospedaliero  scrive una pagina di storia della sanità sarda – afferma – essere tra i primi in Italia ad avviare una terapia che interviene sulla causa della fibrosi cistica in bambini è motivo d’orgoglio.  Non stiamo semplicemente introducendo un nuovo farmaco: stiamo cambiando radicalmente il destino clinico di questi piccoli pazienti, offrendo loro prospettive di salute impensabili fino a pochi anni fa. Il fatto che i bambini stiano bene e non abbiano manifestato effetti avversi rafforza ulteriormente la solidità del percorso intrapreso».

Questo risultato – conclude Marcias – «è frutto della competenza dei nostri professionisti e di una visione strategica chiara, che mette al centro il diritto dei bambini sardi e delle loro famiglie ad accedere alle migliori terapie disponibili. L’Azienda continua a rappresentare un motore di eccellenza, innovazione e speranza per tutta l’Isola». (luciano onnis)